曾全网关注的“小石头”，如今怎么样了？
2024年12月02日 10:12 极目新闻今年11月28日，新版国家医保药品目录公布，本次调整共新增91种药品，其中罕见病用药13个。近年来，多种罕见病“救命药”通过谈判进入医保目录，让患者从望而却步到“有药用”“有药选”。 今年7岁的小石头来自山东济南，在11个月大时被确诊为脊髓性肌萎缩症（简称SMA）。一年上百万元的治疗费用，让这个家庭一度陷入绝境。 2021年，全球首个治疗SMA的精准靶向药物——诺西那生钠通过谈判纳入医保药品目录，价格大幅降低，让小石头有了生的可能。几年间，小石头的成长和家人的心路历程受到很多网友的关注。今天，一起走进他们的故事。 01 “就算卖掉家产，我也要多给他用两年药” 脊髓性肌萎缩症的发病率大约为万分之一，是一种高致亡性、致残性的神经肌肉病。患者多在婴幼儿期发病，出现全身性的肌无力和肌萎缩，小石头的父母，就是在他6个月时，发觉了异常。 “齐鲁医院的专家初步诊断可能是这种病，我们也不懂。医生告诉我们，孩子最多活到5岁。”小石头奶奶告诉记者，那时候孩子还小，又正好感冒，确诊时因支气管炎不吃也不喝，“那时候瘦的那点小人，大夫说的那句话，让我觉得真撑不过去了。”
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病情虽然严重，但SMA并非无药可医。诺西那生钠就是这些患儿的希望。然而，罕见病药物高昂的价格，却成了拦路虎。
2019年，国内引进诺西那生钠，首针费用高达70万元，年治疗费用超百万元，且患者需终身使用，小石头一家被高昂的价格挡在门外。2020年，该药物在国内的价格降到55万元，尽管依然价格不菲，但也让小石头一家动了凑钱打针的想法。https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/555/w576h779/20241202/767f-df8404c21d798b0dfe861d332a31d673.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width
小石头奶奶回忆称，“当时小石头爸爸说想给孩子打，正好那年赶上小石头爷爷退休，我们把房屋公积金、退休金给他也凑了点，加上他同事的帮忙，总算凑够了55万元。”https://f.sinaimg.cn/spider20241202/748/w480h268/20241202/f4f4-gifb3061fba1fedfa4df6f5bdee35498e2e.gif
小石头爸爸马恒祥内心感到非常焦急，认为三岁是孩子的一个重要发育阶段，如果再不进行治疗就会错过最佳时机。“我当时就想，第一年先把钱交了，第二年就尽我所能，不管是借钱还是其他办法，甚至卖掉家产，尽可能多给他用两年药。”
最终，小石头用上了诺西那生钠。但这第一针就掏光了全家的积蓄，下一针的钱去哪儿凑，马恒祥也不知道。https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/169/w640h329/20241202/47b0-65b59408a73702139f1b9562b41274d8.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width
02 “每一个小群体，都不应该被放弃” 正当马恒祥为小石头的下一针发愁时，2021年医保药品目录谈判启动，诺西那生钠被列入谈判名单。 从谈判到结果公布要经过小半年的时间，这期间小石头的家人心里一直很忐忑，“到底能行还是不行？因为对于我们孩子来说，这个药救的是孩子的命。” 在这场关于“救命药”的价格谈判现场，企业代表8次进出谈判室和总部争取新的价格。“每一个小群体都不应该被放弃”，医保方谈判代表郑重强调。https://n.sinaimg.cn/spider20241202/718/w473h245/20241202/78af-giff55278fab3157584a218adaa57054f04.gif
诺西那生钠的价格最终从55万元每针降到3万多元，根据疗程，每年需注射三针，算上医保报销，对于马恒祥这样的家庭而言，费用变得可以承担。
“当时我在单位，别人告诉我快去看医保目录的结果，我打开手机，发现这个药真的被纳入了医保名单。虽然之前幻想过很多遍，但当我真正看到白纸黑字的那一刻，反而很平静，我觉得是一种重压之下如释重负的感觉。”马恒祥说。https://n.sinaimg.cn/spider20241202/312/w400h712/20241202/25a5-gif5bddafb522a42352d609927af648aedf.gif
紧接着，马恒祥的眼泪却止不住地流了下来。“当时在上班，我自己趴在办公桌上，手机放在下面，眼泪哗哗地流。后来在病友群里看到，有人在家里蒙着被子哭，有人为了不让孩子看到躲到阳台或厕所哭，还有从工作岗位跑到楼梯间哭的，大家都很激动。”
罕见病用药纳入医保，对于小石头一家来说经济压力将大大减轻，同时也有了更多的选择余地，无论是在康复医疗、康复训练还是辅助器具的配备上。https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/320/w640h480/20241202/62fe-bed95cc520fb5ea1ffc92f7343ffc6b5.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width
目前，有多家厂商和不同的药品在竞争，未来针对脊髓性肌萎缩症的治疗药物也会越来越多。但康复训练加上用药，对于小石头的家庭来说仍是一笔不小的开销，“如果说价格还能再低，我们肯定是更欢迎。”https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/172/w640h332/20241202/a7aa-50a1f19add4c5378575d2a42475097cb.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width
03 “我希望他再努力点，突破自己的极限” 就这样，能够持续用药的小石头有了向命运发起挑战的底气。除了药物治疗，持续的康复训练同样重要。对于小石头一家来说，医保谈判给他们带来了希望，但面对未来，还需要他们付出很大的努力。 一向和蔼可亲的爸爸马恒祥，一走进康复室，就换了一副严肃的面孔。 在康复室中，马恒祥虽然要求严格，但私下里总会偷偷心疼儿子。几年来，他深知小石头付出了多大的努力，吃过了多少苦头。https://f.sinaimg.cn/spider20241202/748/w480h268/20241202/fc70-giffbdc700f67ce6f3d3682eec8c5349a49.gif
“他的身体就像一块小豆腐，特别软，无法坐稳，自己连抬头一会儿都做不到。”这些常人能轻松完成的动作，对小石头而言却极为艰难。https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/172/w640h332/20241202/9a51-5081d5e0b9fcaea4236ca1af02dc3598.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width
“他练习一个踮脚后跟的动作，我和他妈妈也跟着做一次，即使是健康人做这个动作也很累，更何况他本身没有力气。”马恒祥告诉记者，他希望小石头再努力一些，“我让他尽力去尝试，迅速突破自己的极限，只有突破了极限才能进步。”
2023年11月，6岁的小石头，终于凭借自己的双腿站了起来。https://f.sinaimg.cn/spider20241202/197/w640h357/20241202/ec7e-gifeab75e90eada4c7e4c53e7134590527d.gif
罕见病用药的医保保障，正受到越来越高的关注。7年来，近百种罕见病用药加紧调整纳入到医保目录，为罕见病患者争取时间。 小石头：爸爸，你知道我长大后想做什么工作吗？ 马恒祥：开挖掘机？ 小石头：不是，我的目标是航天航空大学。 马恒祥：想学什么专业？ 小石头：专门研究飞机。 有了可持续的药物后，虽然也难免会有失落的时刻，但马恒祥坚信，被困住的只是小石头的身体，他的人生依然充满无限可能。 “这两年他身体的状况好多了，我们尽可能带他出去多看看世界。虽然小石头可能无法像我们希望的那样走起来或者站起来，但他依然可以活出自己生命的意义。”https://k.sinaimg.cn/n/spider20241202/199/w640h359/20241202/2e96-66c8b26c496ca64e9d1b132462d3e321.jpg/w700d1q75cms.jpg?by=cms_fixed_width来源：央视新闻
渐冻人是可怕的一种病，我在上海电视台的节目中就看到过的，有一个小姑娘年级轻轻就走不了路了，女孩子毕业的大学也是非常好的，上海财经大学，但是随着TA的病情越来越严重，女孩子丧失了工作的能力。 药物的降价，让小石头有救了。祝福小石头和小石头一家人。 红影 发表于 2024-12-5 10:03
药物的降价，让小石头有救了。祝福小石头和小石头一家人。
渐冻人这毛病很可怕的，严重的时候连站立也不行的，最后连呼吸的能力也丧失了，只能渐渐地面对死亡了。 愤怒的葡萄 发表于 2024-12-8 20:45
渐冻人这毛病很可怕的，严重的时候连站立也不行的，最后连呼吸的能力也丧失了，只能渐渐地面对死亡了。
是的，听过这种病，非常可怕。
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