基本医保两项制度合并 采用何种路径

驻在平安夜前夕

驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-7 10:02
这是改变命运的一场谈判！“一针70万”天价药进医保

2021年12月04日 00:56 新浪新闻综合

从一针70万降到3.3万 高值罕见病药何以进医保？

2021年12月07日 07:27 中国新闻周刊

　　原标题：从一针70万降到3.3万，高值罕见病药何以进医保？

　　实习生/曹媛

　　“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”11月11日，国家医保目录药品谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮强调。几轮杀价后，谈判桌对面的企业谈判代表表示，“真的很艰难，我觉得我刚刚眼泪都快掉下来了。”这段“温情砍价”视频刷爆社交媒体。

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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-7 23:40
从一针70万降到3.3万 高值罕见病药何以进医保？

2021年12月07日 07:27 中国新闻周刊

　　12月3日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，74种新增药品进入医保目录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施。值得注意的是，有7种罕见病用药被纳入医保目录，包括全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液。这是自2016以来，高值罕见病药物首次被纳入医保目录。

                               
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　　12月3日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，7 ...

　　2020年，诺西那生钠注射液曾因“70万一针”引发争议。此后，其价格降至每针55万元。这次，在经过一个半小时谈判、企业代表八次离席商谈后，诺西那生纳注射液从首轮报价5.36万元/瓶，降至3.3万元/瓶，在降价2万多元后成交。

　　这意味着SMA患者家庭的治疗费用将大幅降低。3岁的SMA患儿京京的妈妈向《中国新闻周刊》估算，诺西那生钠注射液纳入医保后，以目前3.3万元/瓶的价格计算，每年治疗费用可从六七十万元降至十多万元，加上康复费用，每年为患儿的治疗预估花费20多万元。

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　　2020年，诺西那生钠注射液曾因“70万一针”引发争议。此后，其价格降至每针55万元。这次，在经过一个 ...

　　从“医无所药”到“病有所治”

　　脊髓性肌萎缩（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，因位于染色体5q13区域的运动神经元存活（SMN）1基因缺失或突变，导致SMN蛋白缺乏而致病，以脊髓前角α运动神经元退化变性导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征。所有年龄段的人都可能受到这种疾病的影响，而该病是儿童最常见的神经肌肉病，也是导致婴儿死亡最常见的遗传病之一。

　　在不接受治疗的情况下，80%的SMA-I型儿童患者平均活不到2岁。根据起病年龄和能达到的最大运动功能，SMA临床分为0型（常于出生1个月内死亡）以及I~Ⅳ型，其中除IV型外，I~Ⅲ型均起病于儿童期，表现为进行性肌萎缩与肌无力，并常伴有多系统器官损害。

　　不同亚型的SMA患者所能达到的最大运动功能不同，如I型患者不能独坐；Ⅱ型患者能独坐，但无法独立行走；Ⅲ患者可以独立行走；IV型患者能实现跑、跳等运动能力。

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　　从“医无所药”到“病有所治”　　脊髓性肌萎缩（SMA）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，因位于染色 ...

　　中国目前约有SMA患者3万多名，根据2020年发布的《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》，SMA发病率约为1/10000，人群携带率约为1/50，这意味着大约每10000个活产婴儿中就有一个被诊断为SMA。

　　“分母为10000的发病率，已经是目前罕见病中发病人数较大的种类了。”浙江大学医学院附属儿童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队（SMA-MDT）组长、浙江省SMA诊疗专家组组长毛姗姗指出。而《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》一文提到，多数患儿父母双方都是无症状SMA基因携带者 ，每次生育时都有25%的风险生育SMA患儿。

　　但这类携带率、发病率相对较高的罕见病，知晓程度低、确诊难。多位SMA患儿家长告诉《中国新闻周刊》，在孩子确诊SMA前根本不知道这一罕见病，也没有家族遗传史。

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　　中国目前约有SMA患者3万多名，根据2020年发布的《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》，SMA发病率约 ...

　　京京患的是Ⅱ型SMA，从症状出现到最后确诊，历经一年多时间。京京妈妈表示，京京在两岁时出现内八字、走路累等症状，医生检查后诊断为“扁平足”，会随着孩子发育有所好转。但京京妈妈发现他走路越来越不正常，“别人小孩都能蹲下起来、会双脚离地蹦，他完全不会，还有他走路是‘鸭子步’，腰甩得特别厉害，后来他的力气就越来越弱。”此后，京京辗转数家医院的骨科，所有检查结果都正常，在医生建议下，京京转至神经内科，最终才通过基因检测，在湖北省妇幼保健医院确诊为SMA。

　　由于医生对这类罕见病认知不足，会与其他神经系统疾病混淆，患者家庭辗转从基层医院到专科医院看病，“他们在确诊之前会花很多时间跟精力。” 毛姗姗说，“在2019年诺西那生钠注射液在中国获批上市以前，国内很多患者在确诊后就直接回到家里，不知道该怎么办。” 确诊后，患者也常常没有得到系统化、标准化的管理，在毛姗姗接诊的SMA患者中，近90%的患者没有坚持长期随访。

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　　京京患的是Ⅱ型SMA，从症状出现到最后确诊，历经一年多时间。京京妈妈表示，京京在两岁时出现内八字 ...

                               
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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-7 23:42
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　　此次纳入医保的诺西那生钠注射液由美国渤健公司研发，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，但该药需长期维持治疗以保证疗效。

　　2016年12月，诺西那生钠注射液经美国FDA率先批准上市。次年6月再获欧洲药品管理局批准，目前已在全球50多个国家和地区获批。截至2020年7月，全球接受该药治疗的SMA患者逾11000例，而中国的这一数字是80。

　　毛姗姗表示，药物有效性会因人而异，可通过量表评估、家长报告（家长眼中的孩子）、患者报告（孩子眼中的自己）等方法进行评估。在她管理的17名接受诺西那生钠注射液治疗的患者中，仅有2人中途退出治疗，其他大部分患者的症状都能得到改善。

　　毛姗姗介绍说，过去，医院对无药可用的SMA患者只能进行“多学科管理”，如呼吸管理、营养管理、骨骼管理等对症辅助方法，但在有了诺西那生钠之后，该病就进入了精准治疗的时代，但前提是得让病人用得起药。

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　　此次纳入医保的诺西那生钠注射液由美国渤健公司研发，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，但该药需长期 ...

　　打破“有价无市”

　　2019年10月，诺西那生钠注射液在国内正式上市，其治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，患者在第一年内需要注射6支，之后每4个月注射1支，终生用药。以当时近70万元/针（后降价至55万元/针）的价格，这意味着患者每年要负担数百万元的治疗费用。

　　澳大利亚将诺西那生钠纳入药品福利计划后，政府采购价为11万澳元，患者只需自付41澳元，约合人民币205元/支。

　　毛姗姗认为，治疗罕见病的药物研发成本高而市场规模小，是导致价格高昂的主要原因。“诺西那生钠注射液前期的市场垄断地位也是导致其价格高的因素之一。”上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心分子诊断实验室主任王剑强调，2016年，该注射液在美国率先获批上市后，在很长一段时间都是全球唯一一款治疗SMA的药物。

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　　打破“有价无市”　　2019年10月，诺西那生钠注射液在国内正式上市，其治疗包括负荷剂量与维持剂量两 ...

　　由于诺西那生钠注射液价格高昂，中国目前只有极少数患者用得起该药。毛姗姗共管理110例SMA患者，但仅有17例接受该药治疗。2岁患儿小满的妈妈加入了湖北省SMA患儿家长群，群中共90多人，仅有三四个家长购买诺西那生钠注射液给孩子使用。小满的家庭此前通过网络筹款、借钱等方式筹集了10多万元，但面对数十万元一针的治疗费用，仍是杯水车薪。

　　因为无法负担高昂的药费，京京和小满的妈妈只能给孩子进行康复训练。诺西那生钠纳入医保后，京京妈妈表示，对于每年总共20多万元的治疗费，“我们省吃俭用一点，应该是没问题的。”她告诉孩子，“等我们打上了针，就能和小朋友们一起玩儿了。”

　　目前的罕见病大多都面临SMA防治的三大痛点，即“确诊难，确诊了没有药，有药也用不起。”但为何诺西那生钠注射液会成为首个被纳入医保目录的高值罕见病药物？

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　　由于诺西那生钠注射液价格高昂，中国目前只有极少数患者用得起该药。毛姗姗共管理110例SMA患者，但仅 ...

　　王剑解释说，一款药物能否能进入医保需要综合考量，找到平衡点。从企业角度来看，药物需要有一定的市场规模，且需要收回前期研发成本，才能有充足的降价空间；从国家角度来看，“它是以价格乘以患者数量来计算的。不能说用的人多或少、药物便宜或贵，就能纳入医保。”据官方信息，截至2021年2月，已上市的罕见病药物中，2/3已经被纳入国家医保目录。

　　诺西那生钠自降身价、谋求进入医保的一个重要因素，就是竞品的出现。诺西那生钠在SMA治疗上一统江湖的局面，在2020年8月被打破。当时，罗氏旗下的神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi/艾满欣）在美国获批，并于2021年6月在中国正式获批上市，国内零售价为6.38万元/针（瓶），远低于当时诺西那生钠的价格。其实，早在2019年5月，诺华制药旗下子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101也在国际获批上市，但该药只能用于I型脊髓性肌萎缩治疗，目前还未在国内上市。

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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-7 23:43
　　王剑解释说，一款药物能否能进入医保需要综合考量，找到平衡点。从企业角度来看，药物需要有一定的市 ...

　　值得注意的是，随着分子检测技术的发展，遗传性疾病的预防窗口可进一步提前，这也可以减轻医保负担。毛姗姗指出，可以通过“三级预防”，降低SMA发病率。但SMA筛查在国内还未进入常规婚前检查（非强制性）、产前检查及新生儿筛查等常规筛查中。

　　王剑认为，目前，国内医生和患者对SMA的筛查意识还不强。其次，SMA作为一类罕见病，患者数量相对较少，大部分医院不会专门开展SMA筛查工作。以荧光定量PCR检测为例，患者需支付600~1200元检测费，在非强制婚检的情况下，经济上的考量会降低一些人做基因筛查的意愿。

　　在一些国家，SMA的基因携带者和新生儿筛查已常规开展。美国妇产科学会早在2017年就要求所有备孕或已孕女性进行SMA筛查。同济大学附属第一妇婴保健院上海市产前诊断中心曲晓星等专家呼吁，“在我国开展人群SMA携带者筛查有着迫切的需求！”

　　（文中京京、小满为化名）

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医保谈判“灵魂砍价”背后：“张劲妮”们是如何炼成的

2021
12/09
12:47
澎湃新闻

                               
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这几天，国家医保局谈判代表张劲妮“灵魂砍价”的场面火了。首次报价每支5万多元的药，经过前后8轮谈判，价格降至3万多元。而上市之初，这款药品每支价格高达70万一支，被称为“天价”药。

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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-10 10:24
医保谈判“灵魂砍价”背后：“张劲妮”们是如何炼成的

2021

有媒体评价称，张劲妮表现了对罕见病患者高度负责的精神，以及高超的谈判技巧，药企代表步步退让，表示“快掉眼泪了”，可称之“灵魂砍价”。

医疗保险药品谈判机制是福建师范大学公共管理学院教授、协和学院国际商学系主任韦樟清的研究方向之一。早在2012年，韦樟清就曾和张劲妮等人一同在《中国医疗保险》杂志上一起发表过《对医疗保险药品谈判机制的系统性思考》的论文。

12月7日，韦樟清接受澎湃新闻专访时表示，张劲妮长期在医保领域工作，此前合作撰稿的过程中，张劲妮女士就有很多思考，体现出了很高的专业性。

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有媒体评价称，张劲妮表现了对罕见病患者高度负责的精神，以及高超的谈判技巧，药企代表步步退让，表示“ ...

韦樟清表示，优秀谈判者背后实际上是一个专业的团队。现场谈判只是其中一环，医保方谈判团队要开展大量准备工作，反复论证、评审、测算、沟通，确保谈判工作科学、规范、公平、公正。

韦樟清说，随着时间的推移，医保目录药品名单的调整也进入了“深水区”，涉及癌症、罕见病等重大疾病，临床价值较高但价格相对较贵的独家产品，是接下来需要去努力的方向。随着医保药品谈判制度越来越完善，相信未来会有更多“物美价廉”药品进入到医保目录名单。

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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-10 10:25
韦樟清表示，优秀谈判者背后实际上是一个专业的团队。现场谈判只是其中一环，医保方谈判团队要开展大量准 ...

福建来的专家更会“砍价”？或许因为探索走在前面

作为国家医保局谈判代表，张劲妮的另一个身份是福建省医保局药械采购监督处处长。

2019年6月，张劲妮被任命为福建省医疗保障局药械采购监管处副处长，试用期一年。2020年10月，张劲妮被任命为福建省医疗保障局药械采购监管处处长，试用期一年。

公开资料显示，张劲妮所在的福建省医疗保障局药械采购监管处的职责之一就是“组织药品、医用耗材价格谈判”。

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福建来的专家更会“砍价”？或许因为探索走在前面作为国家医保局谈判代表，张劲妮的另一个身份是福建省医 ...

有媒体在报道中提及，曾在去年参加医保谈判的药企代表透露，不同省份的谈判代表各有特点，来自福建的代表普遍能砍价。韦樟清说，这或许是因为相比于其他省份，福建的昂贵药品医保谈判探索一直走在全国前列，经验也相对更丰富。

2009年，国家层面出台的《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》明确要求积极探索建立医药费用供需双方谈判机制。而在国家层面出台政策之前，2005年，福建省在全国较先探索了昂贵药品谈判机制。

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驻在平安夜前夕 发表于 2021-12-10 10:26
有媒体在报道中提及，曾在去年参加医保谈判的药企代表透露，不同省份的谈判代表各有特点，来自福建的代表 ...

韦樟清介绍，当时，福建省医保局组织人员与一些没有进入医保目录名单的昂贵药药品生产商单独进行谈判，让药品生产商对福建患者进行一种妥协和让步，或者是以“慈善”的形式帮助患者。经过谈判后，福建的患者在购买这些药品时就可以享受到优惠价格，缓解了很多患者的负担。

让韦樟清印象深刻是恶性肿瘤治疗药“格列卫”。这款药疗效好，但价格贵，当时尚未纳入医保支付范畴。当时福建省相关部门就与药企进行了谈判协商，谈判成功后，该药进入2005年版福建省医保药品目录，对恶性肿瘤参保患者给予一定政策倾斜，每年费用采取医保和患者承担费用半年，药企以慈善形式无偿赠药半年的方式，相当于让这款昂贵药降价一半。

韦樟清说，除了争取让药品降价，当时还探索了让药商提供公益捐赠、为患者建立疾病保险档案等方式。

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韦樟清介绍，当时，福建省医保局组织人员与一些没有进入医保目录名单的昂贵药药品生产商单独进行谈判，让 ...

那么，什么是医保谈判？

韦樟清说，医保基金是个人、用人单位和国家三方共担，集中大家的力量，来帮助少数人度过疾病难关，体现了“自助互助”的性质，实现基金的共济功能，“所以我们要尽最大的努力发挥医保基金最大的功效”。

他说，医保基金相当于一个拥有众多资金的购买方，对于商家来说存在巨大的吸引力。如果能进入医保目录，意味着所有参保者遇到这种疾病时，都可以相应的价格购买这个药品。“有了这个团购优势后我们就有了谈判的资本，那我们需要这些商家降价，希望能得到‘物美价廉’的药品。”

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那么，什么是医保谈判？韦樟清说，医保基金是个人、用人单位和国家三方共担，集中大家的力量，来帮助少数 ...

“医保谈判，要解决的问题就是怎么让‘物美价廉’的药品进入到医保目录当中。”韦樟清说。

由韦樟清、张劲妮等人共同撰写的论文介绍，从医疗保险管理机构的角度来看，药品谈判目标首先是在药品成本核算基础上，通过与药品提供方谈判，控制进入医院药品成本，解决药品价格虚高问题。其次，通过谈判使疗效较好的药品以较低的价格进入医疗机构，尤其是通过谈判将特效昂贵药品以较低的价格纳入报销范围，提高参保人的用药水平。最后通过谈判，引入竞争机制，激励药品提供方加大科研研发力度，促进药品创新，实现医药行业良性发展，同时患者能够获得更高效的新药。