一封公开信背后:血友病患者们的喜与忧
2022年02月28日 06:43 澎湃新闻
[编者按] 2022年2月28日是第15个“国际罕见病日”,在世界范围内,已知罕见病种已超7000种,我国有约2000万罕见病患者。长期以来,一些罕见病群体缺少社会的关注,他们彼此成为朋友抱团取暖。 治疗药物昂贵或缺少有效的治疗方式,也让罕见病患者的生存面临困境。目前国内上市的罕见病用药50余种,其中40余种已被纳入国家医保药品目录。而部分价格特别昂贵的罕见病用药目前还无法被纳入基本医保支付范围。 关爱罕见病患者,尚需各方社会力量的持续关注和努力。 一切都始于一个小伤口。2020年年初,新疆乌鲁木齐,严力两岁多的儿子摔了一跤,嘴唇磕破了,家人带着小男孩去医院简单处理了伤口,但大约一周后,伤口才停止流血。 跑了三家医院,严力最终在首都医科大学附属北京儿童医院得到了答案。活化部分凝血活酶时间(aptt)检验结果显示,严力儿子的凝血因子Ⅷ活性水平只有约1%,而健康人的水平在40%以上。医生诊断儿子患有重型血友病A型。 这是严力第一次听说血友病。这是一种因身体缺少凝血因子导致健康人异常出血的遗传性疾病。血友病患者又被称为“玻璃人”,一旦发病,哪怕一点点小伤口都可能致命。 2018年5月11日,国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》把血友病收录其中。 北京血友之家罕见病关爱中心(下称:血友之家)负责人关涛介绍,近年来,随着医疗保险和药物供应情况的改善,我国血友病患者的治疗意识与情况都有了提升。“目前,在不同地区,血友病报销比例和额度都有差异。大部分地区报销都有上限,额度大致在15-20万,平均报销比例在70%-80%。”关涛说。 然而对于部分血友病患者来说,治疗依然存在困境。一种于2018年获批的新药艾美赛珠单抗注射液(下称:艾美赛珠)为抗体患者提供了希望,但其高昂的费用让他们望而却步。 |